மைல்ஸ்டோன் பன்றி-மனித இதய மாற்று அறுவை சிகிச்சை பரந்த சோதனைக்கு வழி வகுக்கும்

ஆசிரியரின் குறிப்பு (11/1/23): பன்றி இதய மாற்று சிகிச்சை பெற்ற லாரன்ஸ் ஃபாசெட் அக்டோபர் 30 அன்று இறந்தார், மேரிலாந்து பல்கலைக்கழக மருத்துவ மையத்தின் படி, ஃபாசெட் அறுவை சிகிச்சை மற்றும் பிந்தைய மாற்று சிகிச்சையைப் பெற்றார். ஃபாசெட் உறுப்பு நிராகரிக்கப்பட்டதற்கான அறிகுறிகளைக் காட்டியதாக மருத்துவக் குழு தெரிவித்துள்ளது. மரபணு மாற்றப்பட்ட பன்றி இதயத்தைப் பெற்ற பிறகு அவர் கிட்டத்தட்ட ஆறு வாரங்கள் வாழ்ந்தார்.

கடந்த மாத இறுதியில், மேரிலாந்து பல்கலைக்கழக மருத்துவப் பள்ளியின் ஆராய்ச்சியாளர்கள் குழு மரபணு மாற்றப்பட்ட பன்றி இதயத்தை ஒருவருக்கு இடமாற்றம் செய்தது-இதுபோன்ற இரண்டாவது அறுவை சிகிச்சை முயற்சி-அது கடந்த சில வாரங்களாக அவரை உயிருடன் வைத்திருந்தது. நோயாளி, 58 வயதான லாரன்ஸ் ஃபாசெட், “இரக்கமுள்ள பயன்பாடு” பாதையின் கீழ் மிகவும் சோதனை செயல்முறைக்கு உட்பட்டார், இதில் ஒரு நபர் தீவிரமாக நோய்வாய்ப்பட்டிருக்கும்போது அல்லது இறக்கும் போது அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் அங்கீகரிக்கப்படாத சிகிச்சையை அனுமதிக்கிறது மற்றும் வேறு வழிகள் இல்லை. . ஃபாசெட் ஒரு வழக்கமான மனித இதய மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்கு தகுதி பெறவில்லை, ஏனெனில் அவருக்கு புற வாஸ்குலர் நோய் மற்றும் பிற சிக்கல்கள் இருந்தன, இது வெற்றிக்கான கண்ணோட்டத்தை சுருக்கியது.

அக்டோபர் நடுப்பகுதியில், Faucette தொடர்ந்து குணமடைந்து உடல் சிகிச்சை செய்து கொண்டிருந்தார். “அவருக்கு கடினமான நேரம் இருந்தது,” இருப்பினும், மேரிலாந்து பல்கலைக்கழகத்தின் அறுவை சிகிச்சை நிபுணரான பார்ட்லி கிரிஃபித், ஃபாசெட்டின் செயல்முறையையும் முந்தையதையும் செய்தவர், அந்த நேரத்தில் கூறினார். கிரிஃபித்தின் கூற்றுப்படி, FDA முதன்முதலில் அறுவை சிகிச்சைக்கு ஒப்புதல் அளித்தபோது Faucette வீட்டில் வசித்து வந்தார், ஆனால் அவர் நுரையீரலில் திரவத்துடன் மருத்துவமனையில் அனுமதிக்கப்பட்டார். அறுவை சிகிச்சைக்கு முந்தைய நாள் இரவு அவருக்கு மாரடைப்பு ஏற்பட்டது. இருப்பினும், அவர் இதுவரை மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்கு நன்றாக பதிலளித்தார் – இரண்டு நாட்களுக்குப் பிறகு ஒரு நாற்காலியில் அமர்ந்திருந்தார்.

100,000 க்கும் மேற்பட்ட மக்கள் உறுப்பு மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்காக காத்திருக்கிறார்கள் – அவர்களில் பெரும்பாலோர் சிறுநீரகங்களுக்காக – எனவே ஆராய்ச்சியாளர்கள் நீண்ட காலமாக ஜீனோட்ரான்ஸ்பிளான்டேஷன் பற்றி ஆராய்ந்து வருகின்றனர்: மற்ற உயிரினங்களின் உறுப்புகளை மனிதர்களுக்கு இடமாற்றம் செய்தல். மனித நோயெதிர்ப்பு அமைப்பு இந்த அன்னிய உறுப்புகளைத் தாக்குவதைத் தடுக்க, விஞ்ஞானிகள் மரபணு மாற்றப்பட்ட நன்கொடையாளர் பன்றிகளை இனப்பெருக்கம் செய்யத் தொடங்கியுள்ளனர், அவை சில மரபணுக்கள் இல்லாத அல்லது பிற மரபணுக்கள் சேர்க்கப்பட்டுள்ளன.

கடந்த இரண்டு ஆண்டுகளில், மனிதநேயமற்ற விலங்குகள் மற்றும் இறந்த மனிதர்கள் ஆகிய இரண்டிலும் பன்றியின் மரபணு மாற்று அறுவை சிகிச்சைகள் பரிசோதிக்கப்பட்டுள்ளன-ஆனால் இறுதி இலக்கு மனித மருத்துவ பரிசோதனைகளை பெரிய அளவில் நடத்துவதாகும். சமீபத்திய கருணையுள்ள பயன்பாட்டு மாற்று அறுவை சிகிச்சையின் முடிவுகள், அத்தகைய சோதனைகள் நடைபெறுவதற்கு எப்போது அனுமதிக்க வேண்டும் என்பதை FDA இன் கருத்தில் பாதிக்கும். அடுத்த ஓரிரு வருடங்களில் இது நிகழலாம் என்று பல ஆராய்ச்சியாளர்கள் நம்புகிறார்கள்.

“அடுத்த ஆண்டு இதயம் [xenotransplantation in] மருத்துவ பரிசோதனை மற்றும் சிறுநீரகம் [xenotransplantation சோதனைகள்] விரைவில் பார்க்க விரும்புகிறேன்,” என்று பர்மிங்காமில் உள்ள அலபாமா பல்கலைக்கழகத்தில் மாற்று அறுவை சிகிச்சை பிரிவின் இயக்குனர் ஜெய்ம் லாக் கூறுகிறார். சமீபத்திய பரிசோதனை அறுவை சிகிச்சை. லாக் மற்றும் அவரது சகாக்கள் மூளை மரணம் அடைந்த மனிதர்களுக்கு பல சிறுநீரக மரபணு மாற்று அறுவை சிகிச்சை செய்துள்ளனர். “எஃப்.டி.ஏ அந்த அட்டைகளை வைத்திருக்கிறது, அது உண்மையில் அவர்களின் ஆபத்து சகிப்புத்தன்மை வரம்பு என்ன என்பதைப் பொறுத்து இருக்கும் என்று நான் நினைக்கிறேன்,” என்று அவர் கூறுகிறார். “ஆனால் நான் நம்பிக்கையுடன் இருக்கிறேன். FDA இதைப் பார்க்க விரும்புகிறது என்று நான் நினைக்கிறேன்.

ஜனவரி 2022 இல், மேரிலாந்து பல்கலைக்கழகத்தில் உள்ள கிரிஃபித் மற்றும் அவரது குழுவினர், ரெவிவிகோர் நிறுவனத்திடமிருந்து மரபணு மாற்றப்பட்ட பன்றி இதயத்தை டேவிட் பென்னட், சீனியர் என்ற நோயாளிக்கு மாற்றினர், அவர் இதயம் செயலிழக்க இரண்டு மாதங்கள் முன்பு வாழ்ந்தார், மேலும் அவர் இறந்தார். ஸ்கிரீனிங்கில் இருந்து தப்பிய ஒரு பன்றி வைரஸால் இதயம் பாதிக்கப்பட்டிருப்பது பின்னர் கண்டறியப்பட்டது, இருப்பினும் மாற்று அறுவை சிகிச்சையின் தோல்வி மற்றும் பென்னட்டின் மரணம் ஆகியவற்றில் மற்ற காரணிகளும் பங்கு வகித்திருக்கலாம்.

“நாங்கள் முதல் முறையாக பந்தில் ஒரு நல்ல ஸ்விங் எடுத்தோம், நாங்கள் நீண்ட வெற்றியை நெருங்கினோம், நாங்கள் நினைக்கிறோம்,” என்று கிரிஃபித் கூறுகிறார். அந்த முதல் xenotransplant இல் சில எதிர்பாராத சூழ்நிலைகள் இருந்தன, அவை அதன் முடிவை பாதித்திருக்கலாம், பின்னர் இதயத்தில் கண்டுபிடிக்கப்பட்ட பன்றி வைரஸ் போன்றவை, கிரிஃபித் மேலும் கூறுகிறார். அப்போதிருந்து, அவரது குழுவும் மற்றவர்களும் இந்த வைரஸ்களை சோதிக்க சிறந்த முறைகளை உருவாக்கியுள்ளனர்.

பென்னட்டின் குடும்பத்தினர் அவர் பங்கேற்க முடிந்ததில் மகிழ்ச்சி அடைந்துள்ளனர். “அவர் இரண்டு மாதங்கள் வாழ்ந்தார், நாங்கள் அவருடன் அதிக நேரம் செலவிட வேண்டியிருந்தது. அதனால் நான் அதற்கு நன்றியுள்ளவனாக இருந்தேன், ”என்று அவரது மகன் டேவிட் பென்னட், ஜூனியர் கூறுகிறார், அவர் ஃபாசெட்டின் அறுவை சிகிச்சை வெற்றிகரமாக இருக்கும் என்று நம்புகிறார். “ஒவ்வொரு கனவு மற்றும் நம்பிக்கை மற்றும் இதில் ஈடுபட்டுள்ள ஒவ்வொரு நபருக்கும் அது முன்னேறும் திறனுக்கும் நான் நன்றி கூறுகிறேன்.”

முதல் மற்றும் இரண்டாவது அறுவை சிகிச்சைகளுக்கு இடையே உள்ள ஒரு முக்கிய வேறுபாடு என்னவென்றால், ஃபாசெட் நோய்வாய்ப்பட்டதாகக் கருதப்பட்டாலும், பென்னட் தனது அறுவை சிகிச்சையின் போது இருந்ததை விட அவர் மிகவும் ஆரோக்கியமாக இருந்தார். பென்னட்டைப் போலல்லாமல், ஃபாசெட் மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்கு சற்று முன்பு வரை வீட்டிலேயே வசித்து வந்தார், மேலும் அதிக நடமாடக்கூடியவராக இருந்தார் என்று மேரிலாந்து பல்கலைக்கழக மருத்துவப் பள்ளியின் கார்டியாக் ஜெனோட்ரான்ஸ்பிளான்டேஷன் திட்டத்தின் இயக்குனர் முஹம்மது மொஹிடின் கூறுகிறார், அவர் ஃபேசெட்டின் மாற்று-நிராகரிப்பு விதிமுறைகளை நிர்வகிக்கிறார். .

அத்தகைய ஒரு புதிய நடைமுறைக்கு Faucette மிகவும் பொருத்தமான வேட்பாளர் என்று மற்ற ஆராய்ச்சியாளர்கள் ஒப்புக்கொள்கிறார்கள். “எனது ஒட்டுமொத்த உணர்வு என்னவென்றால், இந்த நோயாளி முந்தைய நோயாளியை விட மிகச் சிறந்த நிலையில் இருந்தார்” என்று ஃபாசெட்டின் மாற்று அறுவை சிகிச்சையில் ஈடுபடாத NYU லாங்கோன் ஹெல்த் கார்டியோடோராசிக் மாற்று அறுவை சிகிச்சை நிபுணரான Nader Moazami கூறுகிறார். “எங்களிடம் ஒரு நோயாளி மிகவும், மிகவும் நோய்வாய்ப்பட்டிருக்கும்போது-நீங்கள் பரிசோதனை xenotransplantation செய்யச் செல்லும்போது ஏற்படும் பிரச்சனையின் ஒரு பகுதி, அங்கு எந்த நோயெதிர்ப்புத் தடுப்பு முகவர்களின் கலவை நல்லது என்பது எங்களுக்கு இன்னும் சரியாகத் தெரியாது-அந்த நோயாளிகள் மிகவும் பாதிக்கப்படுகின்றனர். பல்வேறு சிக்கல்களை உருவாக்குகிறது.” கடந்த ஆண்டு Moazami மற்றும் அவரது சகாக்கள் மூளை மரணம் அடைந்த இரண்டு நபர்களுக்கு மரபணு மாற்றப்பட்ட பன்றி இதயங்களை இடமாற்றம் செய்தனர், மேலும் உறுப்புகள் பல நாட்கள் நன்றாக செயல்பட்டன.

பென்னட் மற்றும் ஃபாசெட்டின் நடைமுறைகள் இரண்டும் ஒரு பரிசோதனைக்கு கூடுதலாக நிலையான நோயெதிர்ப்புத் தடுப்பு மருந்துகளைப் பயன்படுத்தியது. பென்னட்டுடன், குழு KPL-404 எனப்படும் ஒரு சோதனை ஆன்டிபாடி மருந்தைப் பயன்படுத்தியது, இது CD40 எனப்படும் ஏற்பியைத் தடுக்கிறது, இது ஹோஸ்டின் B செல் மற்றும் T செல் நோயெதிர்ப்பு மறுமொழிகளை செயல்படுத்துகிறது, இது ஒரு வெளிநாட்டு உறுப்பை நிராகரிக்க வழிவகுக்கும். Faucette உடன், குழு டெகோப்ருபார்ட் என்ற மருந்தைப் பயன்படுத்தியது, இது Eledon Pharmaceuticals ஆல் உருவாக்கப்பட்டது மற்றும் CD40 உடன் பிணைக்கும் மூலக்கூறு அல்லது தசைநார் தடுக்கிறது. டெகோப்ருபார்ட் மனித சிறுநீரக மாற்று சிகிச்சைக்கான 2 ஆம் கட்ட மருத்துவ பரிசோதனைகளில் சோதிக்கப்பட்டது, ஆனால் இன்னும் FDA- அங்கீகரிக்கப்படவில்லை.

ஃபாசெட்டின் இதய திசுக்களின் பயாப்ஸிகளை மதிப்பிடுவதற்கு செயற்கை நுண்ணறிவைப் பயன்படுத்தும் சர்வதேச ஆய்வகங்களுடனும் குழு செயல்படுகிறது, திசு நிராகரிப்பின் ஆரம்ப அறிகுறிகளைக் கண்டறிய முடியும் என்று கிரிஃபித் கூறுகிறார்.

FDA ஆனது Faucette இன் வழக்கை உன்னிப்பாக கவனித்து வருகிறது, இது xenotransplantation இன் மருத்துவ பரிசோதனைகளை அங்கீகரிக்க ஏஜென்சியின் முடிவை தெரிவிக்கும். சிறுநீரக நோயால் பாதிக்கப்பட்டவர்களை டயாலிசிஸ் பல ஆண்டுகளாக உயிருடன் வைத்திருக்கும் என்பதால், முதல் சோதனைகள் சிறுநீரகங்களை அல்ல, இதயங்களை உள்ளடக்கியதாக இருக்கும் என்று லோக் கருதுகிறார். இதய செயல்பாட்டிற்கு ஒப்பிடக்கூடிய மாற்று இல்லை. டயாலிசிஸ் இன்னும் ஒரு முழுமையற்ற விருப்பமாக உள்ளது, இருப்பினும், சிறுநீரக மாற்று அறுவை சிகிச்சைகள் அடுத்ததாக இருக்கும் என்று லாக் நம்புகிறார். “டயாலிசிஸ் ஒரு பொருத்தமான மாற்று என்று ஒரு பொதுவான தவறான கருத்து இருப்பதாக நான் நினைக்கிறேன், அது இல்லை” என்று லாக் கூறுகிறார். ஆயுளை நீட்டிக்கும் இதய சிகிச்சைகளை விட “டயாலிசிஸ் மூலம் மக்கள் சிறிது காலம் வாழலாம்” என்று அவர் கூறுகிறார், ஆனால் டயாலிசிஸ் நீண்ட காலத்திற்கு சிறுநீரக செயல்பாட்டை மாற்ற முடியாது. மாற்று அறுவை சிகிச்சை மூலம் மட்டுமே இதைச் செய்ய முடியும். “இப்போது எங்களிடம் மாற்று உறுப்பு உள்ளது, இது டயாலிசிஸை விட சிறந்தது என்று நான் உண்மையாக நம்புகிறேன்,” என்று அவர் கூறுகிறார். “அதை சோதிக்க வேண்டிய நேரம் இது.”

Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *