முதல் Crispr மருந்து இப்போது அமெரிக்காவில் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளது

நோயாளிகளின் செல்களை மாற்றியமைக்க நோபல் பரிசு பெற்ற தொழில்நுட்பமான Crispr ஐ காஸ்கேவி பயன்படுத்துகிறார், அதனால் அவை ஆரோக்கியமான ஹீமோகுளோபினை உருவாக்குகின்றன. Crispr அமைப்பு இரண்டு பகுதிகளைக் கொண்டுள்ளது: மரபணுப் பொருளை வெட்டும் ஒரு புரதம் மற்றும் ஒரு வழிகாட்டி மூலக்கூறு, மரபணுவில் எங்கு வெட்டப்பட வேண்டும் என்பதைக் கூறுகிறது.

இதைச் செய்ய, நோயாளியின் ஸ்டெம் செல்கள் எலும்பு மஜ்ஜையில் இருந்து எடுக்கப்பட்டு ஆய்வகத்தில் திருத்தப்படுகின்றன. விஞ்ஞானிகள் BCL11A எனப்படும் ஒரு வித்தியாசமான மரபணுவில் ஒரு வெட்டு ஒன்றை உருவாக்குகிறார்கள், இது பொதுவாக பிறந்த சிறிது நேரத்திலேயே நிறுத்தப்படும் ஹீமோகுளோபின் கரு வடிவத்தின் உற்பத்தியை இயக்குகிறது. இந்த கருவின் பதிப்பு அசாதாரண வயதுவந்த ஹீமோகுளோபினுக்கு ஈடுசெய்கிறது. திருத்தப்பட்ட செல்கள் பின்னர் நோயாளியின் இரத்த ஓட்டத்தில் மீண்டும் செலுத்தப்படுகின்றன.

மருத்துவ பரிசோதனையில் மொத்தம் 45 நோயாளிகள் காஸ்கேவியைப் பெற்றுள்ளனர். இரண்டு ஆண்டுகளாகப் பின்பற்றப்பட்ட 31 நோயாளிகளில், 29 பேர் தங்கள் சொந்த திருத்தப்பட்ட உயிரணுக்களின் ஒரு டோஸைப் பெற்ற பிறகு குறைந்தது ஒரு வருடத்திற்கு வலி நெருக்கடியிலிருந்து விடுபட்டுள்ளனர்.

இப்போது வரை, அரிவாள் செல்லுக்கான ஒரே சிகிச்சை, நெருங்கிய தொடர்புடைய நன்கொடையாளரிடமிருந்து ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சை ஆகும், ஆனால் இந்த விருப்பம் ஒரு சிறிய பகுதியினருக்கு மட்டுமே கிடைக்கிறது. மாற்று அறுவை சிகிச்சைகள் உயிருக்கு ஆபத்தான அபாயங்களையும் உள்ளடக்கும் மற்றும் எப்போதும் வேலை செய்யாது.

காஸ்கேவியைப் பெறும் முதல் வணிக நோயாளிகளுக்கு அடுத்த ஆண்டு தொடக்கம் வரை சிகிச்சை அளிக்கப்படாது. நோயாளிகளின் செல்களைச் சேகரித்து, அவற்றைத் திருத்தவும், செல்கள் உட்செலுத்துவதற்குத் தயாராகும் முன் தரக் கட்டுப்பாட்டுச் சோதனைகளைச் செய்யவும் சில வாரங்கள் ஆகும். “நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சையளிக்க சிறிது நேரம் எடுக்கும்,” குல்கர்னி கூறுகிறார். “ஆனால் நாங்கள் எந்த நேரத்தையும் வீணாக்க விரும்பவில்லை – நோயாளிகள் எந்த நேரத்தையும் வீணாக்க விரும்பவில்லை, ஏனென்றால் அவர்கள் சிறிது நேரம் காத்திருக்கிறார்கள்.”

இன்று, Lyfgenia எனப்படும் அரிவாள் செல்லுக்கான இரண்டாவது வகை மரபணு சிகிச்சைக்கும் FDA ஒப்புதல் அளித்துள்ளது. இந்த சிகிச்சையானது மரபணுவை வெட்ட Crispr ஐப் பயன்படுத்துவதில்லை, மாறாக உயிரணுக்களுக்கு ஒரு சிகிச்சை மரபணுவைச் சேர்க்கிறது, அதனால் அவை ஆரோக்கியமான ஹீமோகுளோபினை உருவாக்க முடியும். மாசசூசெட்ஸின் சோமர்வில்லின் புளூபேர்ட் பயோவால் தயாரிக்கப்பட்டது, இது உடலுக்கு வெளியே நோயாளிகளின் செல்களை மாற்றியமைப்பதை உள்ளடக்கியது. இரண்டு வருட சோதனையில், Lyfgenia சிகிச்சைக்குப் பிறகு ஆறு முதல் 18 மாதங்களுக்குள் 32 நோயாளிகளில் 28 பேருக்கு வலி நெருக்கடிகள் நீக்கப்பட்டன.

FDA ஆனது Lyfgenia மீது ஒரு கருப்புப் பெட்டி எச்சரிக்கையை வைத்துள்ளது—கடுமையான பாதுகாப்பு அபாயங்களைக் குறிக்கிறது—அதனுடன் சிகிச்சை பெற்ற சில நோயாளிகள் இரத்தப் புற்றுநோயை உருவாக்கியுள்ளனர். இதைப் பெறும் நோயாளிகள் தங்கள் வாழ்நாள் முழுவதும் கண்காணிக்கப்பட வேண்டும் என்று நிறுவனம் கூறுகிறது.

பிலடெல்பியாவின் குழந்தைகள் மருத்துவமனையின் ஹெமாட்டாலஜி பிரிவின் தலைவரான அலெக்சிஸ் தாம்சன், இந்த புதிய மரபணு சிகிச்சைகள் நோயாளிகளுக்கு மாற்றத்தை ஏற்படுத்தும் என்று கூறுகிறார். “சில ஆண்டுகளுக்கு முன்பு, ஒரு குடும்பத்துடன் அந்த உரையாடலில் ஈடுபடத் துணியவில்லை” என்று அவர் கூறுகிறார், “அவர்களின் குழந்தை அரிவாள் உயிரணுவில் இருந்து குணமடைவதற்கான சாத்தியக்கூறுகளைப் பற்றி நான் இப்போது பெற்றோரிடம் பேச முடியும்.”

Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *