முதலில் அங்கீகரிக்கப்பட்ட மரபணு-எடிட்டிங் சிகிச்சை பற்றி நீங்கள் தெரிந்து கொள்ள வேண்டியது என்ன?

அமெரிக்கர்கள் பொதுவாக ஒவ்வொரு சில வருடங்களுக்கும் காப்பீட்டாளர்களை மாற்றுவதால் தனியார் காப்பீட்டாளர்கள் தயக்கம் காட்டலாம். சிகிச்சையின் மகத்தான செலவை ஈடுசெய்யும் ஒரு காப்பீட்டாளர், நோயாளிகளுக்கு மற்ற சிகிச்சை விருப்பங்கள் தேவைப்படாதபோது, ​​பின்னர் சேமிப்பை பெற மாட்டார்: வலி மருந்து, இரத்தமாற்றம் மற்றும் எலும்பு மஜ்ஜை மாற்று அறுவை சிகிச்சை.

அதே நேரத்தில், காஸ்கேவி என்ற மரபணு-எடிட்டிங் சிகிச்சையின் நீண்ட கால பாதுகாப்பு விவரம் தெரியவில்லை.

காஸ்கேவி என்றால் என்ன?

இது 11 ஆண்டுகளுக்கு முன்பு உருவாக்கப்பட்ட நோபல் பரிசு பெற்ற தொழில்நுட்பமான CRISPR ஐப் பயன்படுத்தி கடுமையான அரிவாள் உயிரணு நோயால் பாதிக்கப்பட்ட நோயாளிகளின் ஸ்டெம் செல்களை மாற்றியமைக்கும் ஒரு முறை மரபணு சிகிச்சையாகும்.

நவம்பர் மாதம் U.K இல் சிகிச்சைக்கு கட்டுப்பாட்டாளர்கள் ஒப்புதல் அளித்தனர், மேலும் அதன் யு.எஸ் ஒப்புதல், மற்ற அரிய மரபணு நோய்கள் மற்றும் வகை 1 நீரிழிவு மற்றும் எச்.ஐ.வி உள்ளிட்ட தீவிர நாட்பட்ட நிலைமைகளுக்கு சிகிச்சையில் நாவல் தொழில்நுட்பத்தைப் பயன்படுத்துவதற்கான கதவைத் திறக்கிறது.

“இந்த ஒப்புதல்கள், அழிவுகரமான நோய்களைக் குறிவைத்து பொது சுகாதாரத்தை மேம்படுத்த புதுமையான உயிரணு அடிப்படையிலான மரபணு சிகிச்சைகளைப் பயன்படுத்துவதன் மூலம் ஒரு முக்கியமான மருத்துவ முன்னேற்றத்தைக் குறிக்கின்றன” என்று FDA இன் உயிரியல் மதிப்பீடு மற்றும் ஆராய்ச்சி மையத்தின் இயக்குனர் டாக்டர் பீட்டர் மார்க்ஸ் கூறினார்.

புதிய சிகிச்சையை யார் அணுகுவார்கள்?

கடினமான சிகிச்சை நெறிமுறை, அறிகுறி மற்றும் விலைக் குறி ஆகியவை மருந்து நிறுவனங்களும் பொதுவாக சுகாதாரப் பாதுகாப்புத் துறையும் நீண்டகாலமாக புறக்கணிக்கப்பட்ட நோயாளி மக்களுக்கு அதன் அணுகல் பற்றிய கேள்விகளை எழுப்புகின்றன.

“வீடு, உணவு, போக்குவரத்து, குழந்தை பராமரிப்பு – இவை அனைத்தும் நோயாளிகள் போராடிய விஷயங்கள்” என்று மாசசூசெட்ஸ் பொது மருத்துவமனையில் உள்ள விரிவான அரிவாள் செல் நோய் சிகிச்சை மையத்தின் மருத்துவ இயக்குனர் டாக்டர் ஷார்ல் அசார் கூறினார். “இந்த புதிய சிகிச்சையானது ஆரோக்கியத்தின் சமூக நிர்ணயிப்பவர்களை வெளிச்சத்திற்கு கொண்டு வரும்.”

காஸ்கேவி, பாஸ்டனின் வெர்டெக்ஸ் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் மற்றும் சுவிட்சர்லாந்தின் சிஆர்ஐஎஸ்பிஆர் தெரபியூட்டிக்ஸ் ஆகியவற்றின் தயாரிப்பாளர்கள், சிகிச்சை ஒன்று முடிந்துவிட்டதாக நம்புகிறார்கள், ஆனால் அவர்கள் நிச்சயமாகத் தெரிந்துகொள்ள பல தசாப்தங்களாக பெறுநர்களைப் படிக்க வேண்டும்.

காஸ்கேவி – பிளஸ்-பிளூபேர்ட் பயோவால் தயாரிக்கப்பட்ட லிஃப்ஜீனியா எனப்படும் உயிரணு அடிப்படையிலான மரபணு சிகிச்சை வெள்ளிக்கிழமை அங்கீகரிக்கப்பட்டது – இது உறுப்புகளை சேதப்படுத்தும் நோய் தொடர்பான வலி நெருக்கடிகளின் வரலாறுகளைக் கொண்ட 12 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட நோயாளிகளுக்கு வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது. அமெரிக்காவில் உள்ள சுமார் 100,000 பேரில் சுமார் 10 முதல் 20 சதவீதம் பேர் இந்த நோயால் பாதிக்கப்பட்டுள்ளதாக மதிப்பிடப்பட்டுள்ளது.

எந்த நோயாளிகள் தகுதி பெறுவதற்கு போதுமான கடுமையான வழக்குகள் உள்ளன என்பதை சுகாதார பராமரிப்பு வழங்குநர்கள் மதிப்பீடு செய்ய வேண்டும்.

“எலும்பு மஜ்ஜை மாற்று அறுவை சிகிச்சைகள் மற்றும் மருந்துகளுக்கு எதிராக யார் மரபணு சிகிச்சை பெறுகிறார்கள் என்பதற்கு முன்னுரிமை கொடுப்பது எப்படி என்று எங்களுக்குத் தெரியவில்லை,” என்று அசார் கூறினார்.

மரபணு எடிட்டிங் சிகிச்சை எவ்வாறு செயல்படுகிறது?

மரபணு-எடிட்டிங் செயல்முறைக்காக நோயாளிகள் தங்கள் உடலில் இருந்து எடுக்கப்பட்ட ஸ்டெம் செல்களை வைத்திருப்பார்கள். மரபணு திருத்தப்பட்ட, நோயற்ற செல்கள் மீண்டும் தங்கள் உடலில் இடமாற்றம் செய்யப்படுவதற்கு முன்பு, அவர்கள் பழைய, அரிவாள் செல்களைக் கொல்ல கீமோதெரபிக்கு உட்படுத்தப்படுவார்கள். இந்த செயல்முறைக்கு வாரங்கள் முதல் மாதங்கள் வரை நீடிக்கும் மருத்துவமனையில் தங்க வேண்டும் மற்றும் நோயாளிகள் சரியான நேரத்தில் பாதுகாப்பு நடவடிக்கைகளை எடுக்கத் தேர்வு செய்யாவிட்டால் மலட்டுத்தன்மையை ஆக்குகிறார்கள்.

எவ்வளவு செலவாகும்?

காஸ்கேவியின் விலை $1 மில்லியனைத் தாண்டும் என்று எதிர்பார்க்கப்படுகிறது. ஒப்புதலுக்கு முன் விலையை வெளியிட வெர்டெக்ஸ் மறுத்துவிட்டது, ஆனால் நிறுவனம் கவரேஜ் மற்றும் செலவுகள் குறித்து மருத்துவ மற்றும் மருத்துவ சேவைகள் மற்றும் தனியார் காப்பீட்டு நிறுவனங்களுடன் பேச்சுவார்த்தை நடத்தி வருகிறது.

மருத்துவ மற்றும் பொருளாதார மதிப்பாய்வுக்கான இலாப நோக்கற்ற நிறுவனத்தின் ஆகஸ்ட் அறிக்கை, அரிவாள் உயிரணு நோய்க்கான சிகிச்சை மற்றும் இதேபோன்ற மரபணு-எடிட்டிங் சிகிச்சைகள் $1.35 மில்லியன் முதல் $2.05 மில்லியன் வரை விலை நிர்ணயம் செய்தால் செலவு குறைந்ததாக இருக்கும். யு.எஸ்., நிலையில் உள்ள நோயாளிகள் மற்றும் அவர்களின் காப்பீட்டாளர்கள் வாழ்நாள் முழுவதும் நோய் மேலாண்மைக்காக சராசரியாக $1.6 மில்லியன் முதல் $1.7 மில்லியன் வரை செலுத்துகின்றனர்.

மரபணு திருத்தம் செய்யாத இரத்தக் கோளாறுகளுக்கான இரண்டு FDA-அங்கீகரிக்கப்பட்ட மரபணு சிகிச்சைகள் $2.8 மில்லியன் மற்றும் $3.5 மில்லியன் செலவாகும். அந்த சிகிச்சைகள் ஆரோக்கியமான நன்கொடையாளர்களிடமிருந்து ஸ்டெம் செல்களை நோயாளிகளுக்கு அவர்களின் டிஎன்ஏவை மாற்றாமல் இடமாற்றம் செய்கின்றன.

அதை காப்பீடு செய்யுமா?

மருத்துவ உதவி மற்றும் தனியார் காப்பீட்டு நிறுவனங்கள், சிகிச்சையை முன்கூட்டியே வழங்குவதை எதிர்க்கலாம் என்று வாஷிங்டன் பல்கலைக்கழகத்தின் சுகாதாரப் பொருளாதாரப் பேராசிரியர் பெத் டெவின் கூறினார். சுமார் 50,000 மருத்துவ உதவிப் பயனாளிகளுக்கு அரிவாள் செல் நோய் இருப்பதாக அரசு மற்றும் தனியார் ஆய்வாளர்கள் மதிப்பிட்டுள்ளனர்.

“தனியார் காப்பீட்டு சந்தை மற்றும் குழப்பம் காரணமாக அமெரிக்கா மிகவும் போராடும் இடம் இதுதான்,” என்று அவர் கூறினார். “சிகிச்சைக்காக முன்பணம் செலுத்தும் காப்பீட்டாளர்கள் சாலையில் மேம்படுத்தப்பட்ட நோயாளிகளின் சுகாதாரப் பாதுகாப்பின் பலன்களை திரும்பப் பெற மாட்டார்கள்.”

பாதுகாப்புக் கவலைகள் உள்ளதா?

எஃப்.டி.ஏ., வெர்டெக்ஸ் மற்றும் சி.ஆர்.ஐ.எஸ்.பி.ஆர் தெரபியூட்டிக்ஸ் ஆகியவற்றுக்கான விண்ணப்பத்தில், சிகிச்சையைப் பெற்ற நோயாளிகளுக்கு பெரிய பாதுகாப்பு கவலைகள் எதுவும் இல்லை. இருப்பினும், இது ஆபத்துகள் இல்லாமல் இல்லை.

அக்டோபரில், FDA இன் சுயாதீன நிபுணர் ஆலோசகர்கள் குழு ஒன்று கூடி, ஸ்டெம் செல்களில் குறிவைக்கும் மரபணுப் பொருளை மட்டுமே சிகிச்சை திருத்தும் என்பதைக் காட்ட நிறுவனங்கள் போதுமான தரவைச் சமர்ப்பித்துள்ளனவா என்பதைப் பற்றி விவாதிக்க.

குழு உறுப்பினர்கள் பொதுவாக, ஆஃப்-டார்கெட் எடிட்டிங் எனப்படும் அறியப்படாத தாக்கங்கள் இருந்தபோதிலும், சிகிச்சைக்கான பாதுகாப்பு விவரம் போதுமானது என்று ஒப்புக்கொண்டனர், இதனால் நோயாளிகளுக்கு புற்றுநோய் வரலாம்.

மரபணு சிகிச்சை தயாரிப்பாளர்கள் குறைந்தபட்சம் 15 ஆண்டுகளுக்கு நீண்ட கால பக்க விளைவுகளுக்கு நோயாளிகளைக் கண்காணிக்க வேண்டும் என்று நிறுவனம் பரிந்துரைக்கிறது. காஸ்கேவி அல்லது லிஃப்ஜெனியாவைப் பெறும் நோயாளிகள் சிகிச்சையின் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறன் பற்றிய நீண்ட கால ஆய்வுக்கு உட்படுத்தப்படுவார்கள் என்று FDA தெரிவித்துள்ளது.

தெரியாதது இருந்தபோதிலும், எஃப்.டி.ஏ ஒப்புதல், புதிய மரபணு சிகிச்சைகளுக்கான சந்தைக்கு ஒரு நேர்மறையான சமிக்ஞையை அனுப்புகிறது என்று ஜூலி கெர்பெர்டிங் கூறினார்.

இது “இந்த இடத்தில் உள்ள மக்களுக்கு ஒரு தெளிவான செய்தியை அனுப்புகிறது, அங்கீகாரம் மற்றும் ஒப்புதலுக்கு ஒரு ஒழுங்குமுறை பாதை உள்ளது,” என்று அவர் கூறினார், “மக்கள்தொகையின் துணைக்குழுவிற்கும், ஒப்புதல் அடிப்படையிலான நபர்களின் எண்ணிக்கைக்கும் சிகிச்சை அளிக்கப்பட்டாலும் கூட. சோதனைகள் ஒப்பீட்டளவில் சிறியவை.”

Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *