மருத்துவமனையின் முன்னோடி மரபணு சிகிச்சையானது இரத்த நோயிலிருந்து நோயாளிகளை விடுவிப்பதை நோக்கமாகக் கொண்டுள்ளது. மருந்து கையில் இருக்கிறதா?

கொடிய இரத்த நோயுடன் பிறந்த, கிளின்ட் மற்றும் அலிசா ஃபின்லேசனின் வளர்ப்பு மகள்கள்-அடா, ஒன்பது மற்றும் லில்லி, 12-மேற்கு கடற்கரையில் UCSF பெனியோஃப் குழந்தைகள் மருத்துவமனை ஓக்லாண்ட் வழங்கிய புதிய மரபணு சிகிச்சையைப் பெற்ற முதல் நோயாளிகள்.

ஏற்கனவே, அடா தனது ஸ்டெம் செல் மாற்று சிகிச்சையைப் பெற்ற 10 வாரங்களுக்குப் பிறகு ஏற்கனவே நன்றாக உணர்கிறார். லில்லி கடந்த வாரம் சிகிச்சையைத் தொடங்கினார். இருவரும் நிரந்தரமாக குணமடைய 90% வாய்ப்பு உள்ளது.

“இது விஞ்ஞானம், இது ஒரு அதிசயம்” என்று அவர்களின் தாய் அலிசா, அவர்களின் சிறிய மலை நகரமான மொன்டானாவில் இருந்து தொலைவில் உள்ள ஓக்லாண்ட் நகரத்தில் உள்ள விருந்தினர் இல்லத்தின் சிறிய முற்றத்தில் அமர்ந்து கூறினார்.

சீனாவில் ஒரு பொதுவான பரம்பரை இரத்த சிவப்பணு நோயான பீட்டா தலசீமியாவுடன் குழந்தைகள் பிறந்தனர். சாதாரண இரத்த அணுக்களை உருவாக்க இயலவில்லை, அவர்களுக்கு ஒவ்வொரு 21 நாட்களுக்கும் ஆறு மணி நேர இரத்தமாற்றம் தேவைப்படுகிறது, தீவிர சிகிச்சையானது ஆபத்தைக் கொண்டுள்ளது மற்றும் நிலையான கண்காணிப்பு தேவைப்படுகிறது.

சீன அனாதை இல்லங்கள் சிகிச்சை அளிக்க முடியாததால், இரண்டு சிறுமிகளும் குறுகிய ஆயுளை வாழ விதிக்கப்பட்டனர்.

யு.சி.எஸ்.எஃப்-ன் ஓக்லாண்ட் மருத்துவமனை, சிகிச்சையின் ஆரம்ப பரிசோதனையான ஜின்டெக்லோவை வழங்குவதற்கான யு.எஸ்.ஸில் உள்ள மூன்று தளங்களில் ஒன்றாகும் என்பதை குடும்பம் கண்டறிந்தது. இப்போது Zynteglo FDA அங்கீகாரம் பெற்றுள்ளதால், இந்த மருத்துவமனை நாட்டிலுள்ள 15 நிறுவனங்களில் சிகிச்சை அளிக்க அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளது. ஸ்டான்போர்டின் லூசில் பேக்கார்ட் குழந்தைகள் மருத்துவமனை, லோமா லிண்டா பல்கலைக்கழக குழந்தைகள் மருத்துவமனை மற்றும் சியாட்டில் குழந்தைகள் மருத்துவமனை ஆகியவையும் சிகிச்சை அளிக்கும்.

சிகிச்சையானது ஒரு முறை சிகிச்சை ஆகும், இது ஒரு பொறிக்கப்பட்ட வைரஸைப் பயன்படுத்தி ஆரோக்கியமான மரபணுவை நோயாளியின் உயிரணுக்களுக்கு வழங்குவதன் மூலம் செயல்படுகிறது. இது CRISPR போன்றது அல்ல, இது ஏற்கனவே உள்ள மரபணுக்களை சரிசெய்ய மரபணு திருத்தத்தைப் பயன்படுத்துகிறது. அந்த செயல்முறை இன்னும் மதிப்பாய்வில் உள்ளது மற்றும் FDA ஒப்புதல் பெறப்படவில்லை.

“சிகிச்சையின் நோக்கம் அந்த இரத்தமாற்றங்களை நிறுத்துவதாகும்,” என்று ஹெமாட்டாலஜிஸ்ட் மற்றும் மருத்துவமனையின் குழந்தைகளுக்கான இரத்தம் மற்றும் மஜ்ஜை மாற்று திட்டத்தின் இயக்குநரான டாக்டர் மார்க் வால்டர்ஸ் கூறினார். வால்டர்ஸ் பெண்கள் மற்றும் பிற நோயாளிகளை 15 வருடங்கள் பின்தொடர்ந்து நீண்ட கால சிக்கல்கள் உள்ளதா அல்லது அவர்கள் நோயின்றி இருப்பார்களா மற்றும் உண்மையிலேயே குணமடைந்தவர்களாக கருதப்படுகிறார்களா என்பதைப் பார்ப்பார். மற்ற நோயாளிகள் மருத்துவமனையின் பைப்லைனில் உள்ளனர்.

இரத்த சிவப்பணுக்களில் உள்ள புரதமான ஹீமோகுளோபினுக்கான மரபணுவின் ஒற்றை மாற்றத்தால் பீட்டா தலசீமியா ஏற்படுகிறது, இது திசுக்களுக்கு ஆக்ஸிஜனைக் கொண்டு செல்கிறது. குழந்தைகள் உயிருக்கு ஆபத்தான இரத்த சோகையை உருவாக்குகிறார்கள். அவர்களால் எடை அதிகரிக்கவோ, சரியாக வளரவோ முடியாது. அவர்கள் உறுப்பு பாதிப்புக்கு ஆளாகிறார்கள்.

Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *