மரபணு சிகிச்சைகள் Gaucher நோய் மருந்து சந்தையை சீர்குலைக்கும்

GBA1 மரபணு குறைபாடுகளுடன் தொடர்புடைய ஒரு அரிதான மரபுவழி வளர்சிதை மாற்றக் கோளாறான Gaucher நோய், குளுக்கோசெரிப்ரோசைட்டின் தீங்கு விளைவிக்கும் திரட்சிக்கு வழிவகுக்கிறது, இது மண்ணீரல், கல்லீரல் மற்றும் நரம்பு மண்டலம் போன்ற உறுப்புகளை பாதிக்கிறது.

GlobalData இன் ஆய்வாளர் சுலைமான் படேல், MSci கருத்துப்படி, “தற்போதைய பராமரிப்பு, நொதி மாற்று சிகிச்சை (ERT) மற்றும் அடி மூலக்கூறு குறைப்பு சிகிச்சை (SRT) ஆகியவற்றை மாற்றுவதற்கு மரபணு சிகிச்சையின் குறிப்பிடத்தக்க திறனை KOLகள் ஒப்புக்கொள்கின்றன என்பதை எங்கள் ஆராய்ச்சி சுட்டிக்காட்டுகிறது. , இந்த சிகிச்சைகளின் ஆரம்ப நிலை காரணமாக KOLகள் நம்பிக்கை மற்றும் எச்சரிக்கை ஆகிய இரண்டையும் வெளிப்படுத்துகின்றன.”

ஈஆர்டி மற்றும் எஸ்ஆர்டி போன்ற தற்சமயம் அங்கீகரிக்கப்பட்ட சிகிச்சைகள், நரம்பியல் அறிகுறிகளை கவனிக்காமல் விட்டுவிட்டு, முறையான சிக்கல்களைத் தீர்ப்பதை நோக்கமாகக் கொண்டுள்ளன. இது குறிப்பாக வகை 2 மற்றும் 3 நோயாளிகளை பாதிக்கிறது, அவர்கள் அடிக்கடி வலிப்புத்தாக்கங்கள், அறிவாற்றல் குறைபாடு மற்றும் பார்வை சிக்கல்களை அனுபவிக்கின்றனர்.

இந்த இடைவெளியைக் குறைக்க, Prevail Therapeutics (Eli Lilly இன் துணை நிறுவனம்) மற்றும் Freeline Therapeutics போன்ற நிறுவனங்கள் முறையே PR-001 மற்றும் FLT-201 ஐ கட்டம் I/II நிலைகளில் உருவாக்கி வருகின்றன. இந்த பைப்லைன் சிகிச்சைகள் குளுக்கோசெரெப்ரோசைடை குறிப்பாக உடைப்பதை நோக்கமாகக் கொண்டுள்ளன, இது ஒரு இலக்கு, நீடித்த தீர்வை வழங்குகிறது.

படேல் மேலும் கூறுகிறார், “இருப்பினும், வளர்ச்சியின் ஆரம்ப கட்டங்களை ஒப்புக்கொண்டு, கூடுதல் பாதுகாப்பு தரவுகளின் அவசியத்தை அவை அடிக்கோடிட்டுக் காட்டுகின்றன.”

முள்ளந்தண்டு தசைச் சிதைவு மற்றும் ஹீமோபிலியா நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சையளிப்பதில் மரபணு சிகிச்சையின் முந்தைய வெற்றிகள் அதன் செயல்திறனையும் பாதுகாப்பையும் நிரூபிக்கின்றன, இது காச்சர் நோயில் அதன் சாத்தியமான பயன்பாட்டிற்கான உறுதியான ஆதாரங்களை வழங்குகிறது.

முடிவில், படேல் வலியுறுத்துகிறார், “இந்த நுண்ணறிவுகள் Gaucher நோய்க்கு மரபணு சிகிச்சையின் சாத்தியமான தாக்கத்தை வலியுறுத்துகின்றன. மூல காரணத்தை நிவர்த்தி செய்வதன் மூலமும், நீண்டகால தீர்வுகளை வழங்குவதன் மூலமும், மரபணு சிகிச்சையானது தற்போதுள்ள சிகிச்சைகளுக்கு ஒரு வலிமையான சவாலாக உள்ளது, இது நரம்பியல் சிக்கல்களைத் தணிக்க மற்றும் உருவாக்கத் தவறிவிட்டது. பணம் செலுத்துபவர்களுக்கு குறிப்பிடத்தக்க நிதிச் சுமைகள்.”

Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *