சிக்கில் செல் நோய் மற்றும் தலசீமியாவுக்கான உலகின் முதல் மரபணு சிகிச்சை காஸ்கேவிக்கு பிரிட்டன் ஒப்புதல் அளித்துள்ளது.

சிக்கில் செல் நோய் மற்றும் தலசீமியாவுக்கான உலகின் முதல் மரபணு சிகிச்சை சிகிச்சைக்கு ஐக்கிய இராச்சியத்தின் மருந்து கட்டுப்பாட்டாளர் ஒப்புதல் அளித்துள்ளார்.

12 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட சிக்கில் செல் நோய் மற்றும் தலசீமியா நோயாளிகளுக்கு காஸ்கேவிக்கு ஒப்புதல் அளித்துள்ளதாக மருந்துகள் மற்றும் சுகாதார ஒழுங்குமுறை நிறுவனம் வியாழக்கிழமை தெரிவித்துள்ளது.

காஸ்கேவி வெர்டெக்ஸ் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் (ஐரோப்பா) லிமிடெட் மற்றும் CRISPR தெரபியூட்டிக்ஸ் மூலம் தயாரிக்கப்படுகிறது.

இன்றுவரை, எலும்பு மஜ்ஜை மாற்று அறுவை சிகிச்சை, மிகவும் விரும்பத்தகாத பக்க விளைவுகளுடன் வரும் மிகவும் கடினமான செயல்முறை, நீண்ட கால சிகிச்சை மட்டுமே.

இந்த நடவடிக்கை இங்கிலாந்தில் முடமான நோயால் பாதிக்கப்பட்ட ஆயிரக்கணக்கான மக்களுக்கு நிவாரணம் அளிக்கும்.

சிக்கில் உயிரணு நோய்க்கான மரபணு சிகிச்சையை அங்கீகரிப்பதற்கான அதன் முடிவு 29 நோயாளிகளிடம் மேற்கொள்ளப்பட்ட ஆய்வின் அடிப்படையில் எடுக்கப்பட்டதாக UK மருந்து கட்டுப்பாட்டாளர் கூறினார், அவர்களில் 28 பேர் சிகிச்சைக்குப் பிறகு குறைந்தது ஒரு வருடத்திற்கு கடுமையான வலி பிரச்சினைகள் இல்லை என்று தெரிவித்தனர். தலசீமியாவுக்கான ஆய்வில், சிகிச்சையைப் பெற்ற 42 நோயாளிகளில் 39 பேருக்கு சிகிச்சைக்குப் பிறகு குறைந்தது ஒரு வருடத்திற்கு இரத்த சிவப்பணு மாற்று தேவையில்லை.

சிக்கில் உயிரணு நோய் மற்றும் தலசீமியா ஆகிய இரண்டும் ஹீமோகுளோபின், ஆக்ஸிஜனைக் கொண்டு செல்லும் இரத்த சிவப்பணுக்களில் உள்ள புரதத்தைச் சுமக்கும் மரபணுக்களில் ஏற்படும் பிழைகளால் ஏற்படுகின்றன.

உலகெங்கிலும் மில்லியன் கணக்கான மக்கள் சிக்கில் செல் நோயால் பாதிக்கப்பட்டுள்ளனர். இது ஆப்பிரிக்கா மற்றும் இந்தியா போன்ற மலேரியா அல்லது பொதுவான இடங்களில் உள்ள மக்களிடையே அடிக்கடி நிகழ்கிறது, மேலும் ஆப்பிரிக்க, மத்திய கிழக்கு மற்றும் இந்திய வம்சாவளியைச் சேர்ந்தவர்கள் போன்ற சில இனக்குழுக்களிலும் இது மிகவும் பொதுவானது.

நோயாளியின் எலும்பு மஜ்ஜை ஸ்டெம் செல்களில் உள்ள குறைபாடுள்ள மரபணுவை குறிவைத்து காஸ்கேவி செயல்படுகிறது, இதனால் உடல் சரியாக செயல்படும் ஹீமோகுளோபினை உருவாக்க முடியும்.

பிரிட்டனில் மரபணு சிகிச்சை சிகிச்சைக்கான விலை இதுவரை Vertex Pharmaceuticals நிறுவனத்தால் நிறுவப்படவில்லை, மேலும் “தகுதியுள்ள நோயாளிகளுக்குத் திரும்பப் பெறுதல் மற்றும் அணுகல் ஆகியவற்றை விரைவாகப் பெறுவதற்கு” இது சுகாதார அதிகாரிகளுடன் இணைந்து செயல்படுகிறது என்று நிறுவனம் தெரிவித்துள்ளது.

அமெரிக்காவில், உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகமும் காஸ்கேவியை மதிப்பாய்வு செய்து வருகிறது, மேலும் சிக்கில் உயிரணு மரபணு சிகிச்சையை பரிசீலிக்கும் முன் நிறுவனம் அடுத்த மாத தொடக்கத்தில் ஒரு முடிவை எடுக்கும் என்று எதிர்பார்க்கப்படுகிறது.

Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *